Die Geschichte von Maggie, Frederike, Emma und Miriam. Sie leiden unter dem Rett-Syndrom, einem seltenen Gendefekt.
In den ersten Lebensjahren wuchsen sie normal heran, lernten zu laufen, zu greifen und zu sprechen - um die Fähigkeiten dann wieder zu verlieren.
Ihre Familien und Frau Dr. Weigand vom Dr. von Haunerschen Kinderspital des Klinikums der Universität München nehmen Stellung.
Die Rett-Forschung, großteils durch den Rett Syndrome Research Trust veranlasst, ist international vielversprechend und fortgeschritten. Es mangelt jedoch an Finanzierung.
Mit einem wirksamen Gentherapeutikum könnten die Mädchen von den schwerwiegenden Symptomen befreit werden.
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14 окт 2024
