Затаив дыхание, сообщество семей пять с половиной лет следило за тем, как идут исследования. Это были «американские горки»: наши надежды то взлетали до небес, то разбивались от новости, что очередное клиническое исследование остановлено до выяснения причин…
А их, причин, было много! Тут и проблемы коммерческого производства, и неожидаемая тяжесть нежелательных явлений после терапии, и даже смерть подростка в исследовании компании Pfizer.
Две компании шли ноздря в ноздрю, первой пришла Sarepta с препаратом ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовек), который 22 июня получил одобрение FDA.
Какой он, этот препарат? Действительно универсальный или с ограничениями? Что можно ожидать, а чего опасаться?
Об этом и пойдет речь на онлайн-сессии вопросов и ответов, которую проведут начальник Детского высокотехнологичного нейромышечноно центра ЦКБ УДП РФ Татьяна Андреевна Гремякова и заведующий лабораторией ДНК-диагностики МГНЦ имени Бочкова Александр Владимирович Поляков.
Только факты и доказательная медицина.
* - это достаточно условно, все же у ELEVIDYS есть ограничения;
** - AMA - “Ask Me Anything” (спроси что угодно) - сессия, где эксперты дают информацию по какой-либо теме и отвечают на вопросы сообщества (в рамках темы).
9 сен 2024
